破解群眾用藥難、用藥貴的問題是醫保改革的一項重要任務。近年來，國家醫保目錄年年上“新”，不少曾經的天價藥變成了親民價，罕見病等群體的用藥短板也正在逐步補齊。越來越多罕見病人用得上藥、看得起??；眾多常見病、慢性病患者的用藥負擔也大幅度減輕。

2月21日，對于5歲的小石頭來說，是非常重要的一天。這一天，他第一次站立超過了40秒。

小石頭的爸爸 馬恒祥：6個月之前發育都很正常，像抬頭、翻身、坐都沒有問題，但是在8個月左右的時候，發現他的腿在躺著的時候不會動了，坐也坐不住了。

著急的父母，四處求醫。2018年11月，10個月的小石頭被確診患上了脊髓性肌萎縮癥。脊髓性肌萎縮癥在新生兒人群中的發病率約為萬分之一，是一種高致死率和高致殘率的罕見病。

幸運的是，相比于很多的罕見病無藥可治，小石頭的病有針對性靶向治療藥物——諾西那生鈉。2019年，諾西那生鈉在中國上市了，每針的價格高達近70萬元，年治療費用在百萬以上，并且需要終身用藥，絕大多數家庭都無力承擔。

用不起藥，爸爸就每天給小石頭做康復訓練。2021年初，諾西那生鈉價格調整，通過慈善贈藥等方式，年治療費用降到了55萬元。在拿出所有的積蓄后，石頭爸爸交上了第一年的錢。

小石頭的爸爸 馬恒祥：交上錢之后的那一刻，我蹲在醫院的收費大廳門口，不知道明年的55萬在哪里，后年的55萬在哪里。如果我明年交不上錢的話，我的兒子怎么辦？

未來怎么辦？怎么用上原本用不起的救命新藥？不僅是小石頭，也是很多患者的困擾。這樣的狀況，從2018年國家醫保局成立后有了明顯變化。從這一年開始，國家醫保藥品目錄每年一調，以醫保報銷作為資格條件，通過談判，促使藥品，特別是藥價高、療效好的新藥，降價進入醫保。

2021年，經過八輪醫保談判，諾西那生鈉最終以每針3.3萬元的價格進入醫保，報銷后，患者的年治療費用不超過10萬元。

正常用藥后，小石頭的狀況越來越好，爸爸欣喜地記錄下了一個個變化。一年來，像小石頭一樣，全國已經有2812名脊髓性肌萎縮癥患者，在治療上得到了極大改善。2023年1月，另一種治療脊髓性肌萎縮癥的全球新藥——利司撲蘭，也通過談判大幅降價，進入國家醫保目錄。脊髓性肌萎縮癥病患者從“有藥可用”變成“有藥可選”。

國家醫療保障局醫藥服務管理司副司長 黃心宇：總書記指出，我們建立全民醫保制度的根本目的，就是要解除全體人民疾病治療的后顧之憂。原來缺一些腫瘤的靶向藥、一些罕見病的用藥、一些慢性病的用藥，醫保目錄內的短板逐漸都補齊了，整體全類別各種病人，他們的用藥選擇都得到了豐富。

讓我們通過數據，來看一下這五年（2018年-2022年）國家醫保目錄內藥品的主要變化：一方面，藥品從無到有。數據顯示，618個藥品新增進入目錄，填補空白，涵蓋腫瘤、罕見病、慢性病等目錄內全部31個藥品類別；另一方面，價格從高到低。其中，341個藥品通過談判，從“天價藥”走到“親民價”，價格平均降幅超50%，進口藥品基本都給出了全球最低價。

醫保目錄不斷上“新”，在“新”藥和藥價上發力；同時，很多臨床用量大、花費金額高、群眾負擔重的常用“老”藥，也在大幅降價。

2月21日，在河南省腫瘤醫院，來自河南周口西華縣的杜珊珊，正在做定期復查。杜姍姍說，8年白血病，她還能正常生活的關鍵在于用藥有保障。2015年，27歲的她是一名舞蹈老師，確診白血病的那一刻，她一度陷入絕望。

很快，醫生告訴杜姍姍，她患上的是慢性粒細胞白血病，簡稱慢粒，而慢粒早已經不是無藥可用，相應靶向藥物伊馬替尼，已經讓這個病成為慢性病。

河南省腫瘤醫院血液科主任醫師張龑莉：伊馬替尼，使這個病變成了可治可控，但是需要長期服用。最初伊馬替尼原研藥格列衛，患者一個月2盒需要兩萬四千元。

伊馬替尼片原研藥“格列衛”價格昂貴，所幸的是，2013年，杜珊珊所在的河南省已經把它納入地方醫保，但經過報銷后，每年個人還需要負擔一萬四千元左右，加上平時還要花錢復查，對于杜珊珊和眾多慢?；颊呒彝碚f，藥費成了不小的負擔。

杜姍姍一家的負擔，在2018年底國家藥品集中帶量采購政策出臺后，迎來了轉機。針對臨床用量大、花費金額高、群眾負擔重的常用“老”藥，如果已經有多家企業生產、形成競爭，國家組織采購聯盟，帶量采購，以量換價。

國家醫療保障局醫藥價格和招標采購司副司長 王國棟：我們把全國公立醫院的采購量匯集起來，作為一個整體，作為一個標的，由企業自愿來報價，公平競爭，企業不需要通過營銷、公關，直接帶量進醫院，醫院和企業簽訂采購合同，確保中選產品的使用。

2019年，第一次全國范圍的藥品集采中，杜姍姍吃的伊馬替尼就被納入其中。兩款國產仿制藥中標，每盒價格降到了600元左右。經醫保報銷后，個人年負擔費用也降到3000元左右。

負擔減輕了不少，用藥有保障，身體越來越好。更讓她高興的是，2021年底，國家集采到期后，河南、廣東等13省聯合開展了接續帶量采購。這次，伊馬替尼有4個廠家的藥品入圍，價格進一步降低，其中最低的一個廠家，每盒降到了288元，疊加報銷，杜姍姍現在每月只要負擔100多塊錢。

伊馬替尼只是帶量集采的一種藥品。我們還是通過一組數據，來看這五年藥品集采帶來的變化：國家層面推進7批藥品集中帶量采購，涉及294種藥品，涵蓋了腫瘤、高血壓、糖尿病、乙肝等70%的常用藥。通過帶量采購，呈現出了一降、一升。一方面，藥品價格降：中選產品平均降價超50%，累計節約總費用3700億元，大幅降低了群眾和醫?；鹳M用負擔；另一方面，用藥質量升：集采品種中，使用高質量藥品的患者比例從50%提高至90%以上。

老藥更便宜、新藥更多，眾多患者從中獲益。五年來，國家醫保藥品目錄“上新”速度，越來越快。數據顯示，從2000年我國出臺第一版國家醫保目錄到2017年底，共調整了4次。自2018年，變為每年一次動態調整。

與此同時，新藥從獲批上市到獲得醫保報銷的時間，也越來越快。從原來的54個月左右降低至14個月左右。我們看到，國家醫保藥品目錄“上新”的速度和新藥進醫保的速度，正在同頻聯動。而這樣的同頻聯動，又會給藥品的提供方，也就是醫藥企業帶來什么變化呢？

抗癌新藥PD-1抑制劑信迪利單抗，屬于國家“重大新藥創制”科技重大專項支持品種，也是醫保目錄內第一個PD-1抑制劑。2019年3月上市后，當年年底就進入了國家目錄，雖然經過談判降價64%，但進醫保后，快速放量，隨后的2020年、2021年銷售額快速增長到了22億元和30億元以上。市場的快速回報，極大激勵了企業對創新研發的投入。

2022年6月，這款抗癌藥物的兩個新的適應證獲批。半年后，再次進入了新的醫保目錄。一方面，對新藥，醫保目錄迅速上新，創新性成為醫保定價的主要考量因素之一；另一方面，對老藥，帶量采購承諾用“量”，藥品“帶金銷售”的空間持續被壓縮，倒逼醫藥企業要靠質量換市場。在醫保指揮棒下，廣大參保群眾受益的同時，越來越多的醫藥企業走上重創新、重質量的新路。

中國藥科大學國際醫藥商學院院長 教授 常峰：最近五年，中國本土藥品研發投入的復合增長率是23%，同期全球平均速度是8%，大約是全球增長率的3倍。制藥企業也會在政策影響下，迎來創新驅動高質量發展的新局面，助力健康中國建設，惠及民生。

從罕見病到常見病，從有藥可用到有藥可選，新藥越來越多，老藥不斷降價，我們看到，隨著醫保目錄年年翻新，保障幅度越來越大，保障水平越來越高，患者負擔越來越輕。這些變化都讓人欣慰。就在3月1日，新版國家醫保藥品目錄正式實施。而我國第八批國家組織藥品集采工作近日也已經啟動。我們也期待隨著醫保改革力度不斷加大，用藥貴、用藥難的問題逐步化解，“病有所醫”得到更好的保障。